Nýtt Alzheimerslyf í pípunum!

Dr. Jón Snædal öldrunarlæknir 11/08/2020 Fréttir í dag herma að búið sé óska skráningar á nýju Alzheimer lyfi hjá FDA (Food and Drug Administration) í Bandaríkjunum en ef lyfið verður skráð kemst það á markað þar í landi. Þetta er fyrsta lyfið frá byrjun þessarar aldar sem sótt er um skráningu á vestanhafs og því er þetta merkilegur áfangi.

En hvaða lyf er þetta og hvað á það að gera? Heiti lyfsins er aducanumab og verkar á þann hátt að bindast við svokallað amyloid prótein í heilanum en þetta eru útfellingar sem eru taldar valda sjúkdómnum. Þegar lyfið hefur bundist við próteinið skynja ónæmisfrumur heilans það sem aðskotahlut og hreinsa í burtu. Þetta telst því vera ónæmislyf því það eflir ónæmiskerfið á þennan hátt. Aðdragandinn hefur verið langur. Amyloid tilgátan var sett fram um miðjan níunda áratug siðustu aldar og tilraunir með lyf af þessu tagi voru þegar hafnar fyrir aldamótin. Margvísleg vandamál sem upp komu í ferlinu komu í veg fyrir að lyfin kæmust alla leið í rannsóknum og reyndar hafa nokkur svipuð lyf verið dæmd ónothæf. Aducanumab var þróað af fyrirtækinu Biogen í Bandaríkjunum og rannsóknir á sjúklingum hafa verið gerðar í samvinnu við Japanska stórfyrirtækið Esai í kjölfar fyrstu öryggisrannsókna á mönnum vorið 2016. Byrjunin lofaði góðu og síðar saman ár gátu rannsakendur greint frá því að lyfið hefði sýnileg áhrif á að minnka útfellingar en þetta var mælt með jáeindaskönnun. Vísbendingar voru einnig um jákvæð áhrif á einkenni svo sem minni. Gatan var þó ekki greið og vorið 2019, þegar stórar rannsóknir voru komnar vel á veg sýndi úttekt að lyfið hefði ekki nægileg áhrif og fyrirtækin ákváðu að þróa það ekki frekar. Þau voru þó ekki búin að meta öll gögn og haustið 2019 voru kynnt ný gögn sem sýndu að vissulega hefði lyfið áhrif. Kúvendingar af þessu tagi eru afar óvenjulegar og þetta því mikið rætt meðal vísindamanna. Ástæðan var að tvær rannsóknir sýndu mismunandi niðurstöður og skammtastærð reyndist skipta málið og er niðurstaðan er sú að lyfið þarf að gefa í nokkuð háum skammti.

Hvað gerist næst? Samkvæmt fréttum hefur verið farið fram á flýtimeðferð en ekki ljóst hvort á það verði fallist. Það þýðir engu að síður einhverja mánuði í meðferð hjá FDA. Líklegt má telja að veitt verði afmarkað leyfi, sennilega tímabundið á meðan beðið er eftir niðurstöðum úr frekari rann-sóknum sem hófust í byrjun þessa árs og standa í 2 ár en hugsanlega verður veitt ótakmarkað leyfi og auðvitað er ekki útilokað að alls ekki verið fallist á að lyfið komist á markað. Lyfið er gefið í æð á fjögurra mánaða fresti. Það þýðir að lyfið þarf að gefa á göngudeild líkt og tilfellið er með mörg líftæknilyf en þetta telst vera eitt þeirra. Það er því heldur flóknara í meðferð en lyf sem gefin eru um munn og líklegt má telja að lyfið verði dýrt ef svo fer að það kemst á markað. Hvað sem öðru líður er mjög langt síðan að jákvæðar fréttir af þessu tagi hafi birst og verður spennandi að fylgjast með framvindunni. Frekari upplýsingar Alzheimer News today og Alzheimer Forum.

Tekið af vef Alzheimer samtakanna 13.ágúst 2020